Salute
Fibrosi cistica. L’Aifa approva due nuovi farmaci

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l’immissione in commercio di due nuovi farmaci altamente efficaci per il trattamento della fibrosi cistica, il Kaftrio e il Kalydeco. La principale novità risiede nel fatto che Kaftrio (combinazione di tre principi attivi ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor) sono stati approvati in associazione.
Questo quanto anticipato in Parlamento dal sottosegretario alla Salute Andrea Costa.
La decisione viene dopo una approfondita istruttoria condotta dalla Commissione tecnico-scientifica e dal Comitato prezzi e rimborso dell’Agenzia italiana del farmaco. Dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, prevista entro il 3 luglio 2021, i farmaci saranno disponibili, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per tutti i pazienti che rientrano nelle indicazioni approvate dall’Ema (l’agenzia europea del farmaco).
Dal prossimo 3 luglio, quindi, i pazienti italiani a partire dai 12 anni che presentano uno specifico genotipo (si stima circa 1400 soggetti), avranno accesso a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in associazione con ivacaftor.
L’accordo prevede anche altre agevolazioni che coinvolgono ulteriori farmaci attualmente in uso per contrastare la malattia.
Secondo quanto anticipato da Aifa, a partire dai 2 anni di età i pazienti affetti da fibrosi cistica che hanno i requisiti (cioè quelli che presentano due copie della mutazione F508del nel gene Cftr, Cystic fibrosis transmembrane regulator, ossia regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica) potranno accedere a Orkambi (lumacaftor/ivacaftor). I pazienti di età pari o superiore a 12 anni con requisiti (che hanno due copie della mutazione F508del o una copia della mutazione F508del e una mutazione di funzione residua nel gene Cftr) avranno a disposizione Symkevi associato a ivacaftor. I pazienti con requisiti di età pari o superiore a 1 anno avranno, inoltre, accesso a Kalydeco (ivacaftor).
Questo accordo rappresenta un significativo passo avanti nel trattamento della fibrosi cistica che aveva finora a disposizione trattamenti solo parzialmente efficaci. Il servizio sanitario nazionale metterà a disposizione gratuitamente questi farmaci per tutti i pazienti per i quali ci sono evidenze di benefici.
È stato raggiunto un traguardo senz’altro molto importante, ma la sfida non può dirsi ancora vinta finché tutti i malati non avranno a disposizione una cura efficace.
Focus sulla malattia. La fibrosi cistica, detta anche mucoviscidosi, è una delle più frequenti malattie genetiche gravi e colpisce, nel nostro paese, 1 neonato su 2500-3000. Essa è causata da un difetto della proteina Cftr, la cui funzione è regolare gli scambi idroelettrolitici. L’alterazione di tale proteina causa un’anomalia nel trasporto di sali e determina la produzione di secrezioni “disidratate”. Il muco diviene denso e vischioso e tende a ostruire i dotti nei quali si trova. A essere colpiti sono, in modo particolare, apparato respiratorio, vie aeree, pancreas, fegato, intestino e apparato riproduttivo (soprattutto nei maschi, a causa dell’ostruzione dei dotti spermatici).
Un bambino che nasce con la fibrosi cistica possiede, nel suo corredo genetico, due mutazioni del gene Cftr, che ha ereditato da mamma e papà. La malattia viene infatti trasmessa con modalità autosomica recessiva, un particolare modo di trasmissione ereditaria in cui i genitori sono portatori sani. Ciascun genitore possiede cioè un solo gene difettoso e non presenta sintomi della malattia. Le statistiche parlano in Italia di un portatore sano ogni 25, quindi circa una coppia su 600. A ogni gravidanza ogni coppia ha il 25% di probabilità di avere un bambino affetto dalla malattia.
Vista l’incidenza, la fibrosi cistica dovrebbe rientrare tra le malattie genetiche rare, ma in Italia non è così. E questo perché, a differenza di molte altre patologie, è una malattia di cui si sa “abbastanza”, cioè non è del tutto sconosciuta. Essa è stata infatti oggetto di una legge, la n. 548 del 23 dicembre 1993 (“Disposizioni per la prevenzione e la cura della fibrosi cistica“), che pone particolare attenzione non solo alla cura e alla tutela dei malati, ma anche alla diagnosi, tra cui la prenatale. Questa legge definisce la fibrosi cistica una malattia “ad alto interesse sociale” spostando la competenza dallo Stato alle Regioni. Spetta a queste ultime indicare ai propri servizi sanitari i criteri per le strategie di diagnosi precoce per tutti i neonati. E ogni Regione deve quindi istituire un proprio centro di riferimento.
Per la fibrosi cistica, a tutt’oggi, non esiste una cura definitiva ma i pazienti hanno a disposizione varie opzioni terapeutiche, tra le quali i correttori e i modulatori genici (nei quali rientrano i farmaci appena approvati). Grazie a tali farmaci la patologia da letale è diventata gestibile e i giovani che ne sono colpiti possono arrivare all’età adulta.
Giuliana Raffaelli
Salute
Pantelleria, sanitari dell’Ospedale Nagar meritevoli di encomio. Un cittadino scrive: un’aggressione violenta

Ci scrive un lettore affezionato, Salvatore Puccio, circa il funzionamento dell’Ospedale di Pantelleria e segnala una grave aggressione avvenuta qualche giorno
Carissimi, spesso noi del popolo ed utenti, ci lamentiamo oltre misura e parliamo male di chi fa il suo dovere forse per fare “birbiciu”. Mi corre l’obbligo di encomiare i medici ed il personale medico del pronto soccorso e dell’ospedale Nagar di Pantelleria.
Ho sempre avuto assistenza medica e qualche intervento chirurgico fra cui una ernia inguinale sempre risolti presto e bene. L’ultimo (ed attualmente in corso) il ricorso al pronto soccorso che credevo dovuto ad un eccesso di ottimi fichi d’india che non volevo buttare. Il primo rapido accesso l’ho avuto al pronto soccorso la notte del 4 c.m. il secondo al mattino del 7 e dimesso il 9 ma che ancora mi stanno assistendo perché mi hanno trovato dei calcoli di qualche millimetro che mi hanno provoca sorde coliche da desiderare l’aldilà.
Che dire della professionalità dei medici e degli infermieri e del personale sempre pronto ad assistere chiunque e che per non fare torto a nessuno, non voglio nominarne solo alcuni. I locali sono belli e ben curati e se proprio vogliamo trovare in loro qualche pecca, non sono organizzati per fare “miracoli” perché “umani” e per questi miracoli i credenti si debbono rivolgere al proprio Dio.
L’aggressione violenta
Ad un vero sentito ringraziamento, vorrei esortare tutti noi che usufruiamo di questi servizi, di capire la pressione a cui li sottoponiamo (pochi giorni fa, un energumeno alticcio al pronto soccorso li ha aggrediti e rotto vetrata computer etc.)
Basta con questi inqualificabili comportamenti!
Solo i dirigenti del personale amministrativo, dovrebbero trovare il modo di snellire le pratiche burocratiche che appesantiscono tutto e a volte le eccessive liste di attesa delle visite normali, creano dei vuoti che allungano ancora più le attese.
Ancora “chapeau” ai bravi medici, infermieri ed assistenti di camera che fanno un lavoro difficile e che noi utenti dobbiamo rispettare e ringraziare sempre.
Salvatore Puccio
Economia
Importanti novità per i celiaci dall’ASP di Trapani: dal 1° ottobre accredito mensile su Tessera Sanitaria

Novità per chi è in possesso di un’esenzione per celiachia
Dal 1° ottobre 2025, infatti il budget sarà accreditato mensilmente sulla Tessera Sanitaria/Carta regionale dei Servizi. Per attivarlo, il cittadino celiaco avente diritto deve recarsi al proprio Distretto Sanitario dell’ASP Trapani.
Per utilizzare il budget mensile in farmacie, parafarmacie, negozi specializzati e in supermercati convenzionati di alcune catene della grande distribuzione, sarà sufficiente presentare la Tessera Sanitaria alla cassa al momento dell’acquisto, e inserire il Codice Celiachia ricevuto dall’ASP.
Salute
Codici: rischi per la salute e divieti, attenzione ai prodotti usati per la manicure

Stop dell’Ue a due ingredienti utilizzati nei gel e semipermanenti
Importante novità nel settore nail. Il Regolamento CLP (Classification, Labelling and Packaging 1272/2008) dell’Unione Europea ha imposto lo stop per due ingredienti presenti nei prodotti cosmetici perché considerati rischiosi per la salute. Dal 1° settembre è scattato il divieto per TPO e DMTA.
Il Trimethylbenzoyl Diphenylphosphine Oxide è un fotoiniziatore usato negli smalti in gel, mentre la Dimethyltolylamine è un condizionante che favorisce l’adesione. Le due sostanze sono state inserite nell’elenco degli ingredienti vietati nei cosmetici dall’UE, perché classificate come presunte tossiche per la riproduzione umana. L’associazione Codici invita, quindi, le consumatrici a prestare attenzione all’etichetta dei prodotti.
“Il settore nail è in forte crescita – dichiara Ivano Giacomelli, Segretario Nazionale di Codici –, in tante città si registra l’apertura continua di centri estetici. L’iniziativa dell’UE è importante perché accende un faro sulla sicurezza dei prodotti cosmetici, segnando un deciso cambio di rotta. Con il divieto imposto ai due ingredienti si tutela la salute degli operatori e delle consumatrici. Ai centri estetici spetta il compito di eliminare i prodotti contenenti TPO e DMTA, mentre chi si reca in un salone per la manicure è bene che controlli la lista degli ingredienti. Leggere l’etichetta è fondamentale, ma è opportuno anche chiedere agli operatori quali prodotti vengono utilizzati, per verificare il rispetto della normativa. Attenzione poi agli acquisti online, perché non sempre i prodotti sono presentati in modo trasparente. Come associazione, invitiamo le consumatrici a segnalare eventuali irregolarità. È bene evidenziare che le due sostanze sono state inserite nell’elenco degli ingredienti vietati nei cosmetici dall’Unione Europea perché classificate come presunte tossiche per la riproduzione umana. Si tratta di un rischio notevole, non bisogna sottovalutarlo”.
L’associazione Codici è impegnata nella tutela della salute delle consumatrici e dei consumatori. È possibile segnalare danni o irregolarità telefonando al numero 065571996, inviando un messaggio WhatsApp al numero 3757793480 o scrivendo un’e-mail all’indirizzo segreteria.sportello@codici.org.
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