Salute
Fibrosi cistica. L’Aifa approva due nuovi farmaci
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l’immissione in commercio di due nuovi farmaci altamente efficaci per il trattamento della fibrosi cistica, il Kaftrio e il Kalydeco. La principale novità risiede nel fatto che Kaftrio (combinazione di tre principi attivi ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor) sono stati approvati in associazione.
Questo quanto anticipato in Parlamento dal sottosegretario alla Salute Andrea Costa.
La decisione viene dopo una approfondita istruttoria condotta dalla Commissione tecnico-scientifica e dal Comitato prezzi e rimborso dell’Agenzia italiana del farmaco. Dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, prevista entro il 3 luglio 2021, i farmaci saranno disponibili, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per tutti i pazienti che rientrano nelle indicazioni approvate dall’Ema (l’agenzia europea del farmaco).
Dal prossimo 3 luglio, quindi, i pazienti italiani a partire dai 12 anni che presentano uno specifico genotipo (si stima circa 1400 soggetti), avranno accesso a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in associazione con ivacaftor.
L’accordo prevede anche altre agevolazioni che coinvolgono ulteriori farmaci attualmente in uso per contrastare la malattia.
Secondo quanto anticipato da Aifa, a partire dai 2 anni di età i pazienti affetti da fibrosi cistica che hanno i requisiti (cioè quelli che presentano due copie della mutazione F508del nel gene Cftr, Cystic fibrosis transmembrane regulator, ossia regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica) potranno accedere a Orkambi (lumacaftor/ivacaftor). I pazienti di età pari o superiore a 12 anni con requisiti (che hanno due copie della mutazione F508del o una copia della mutazione F508del e una mutazione di funzione residua nel gene Cftr) avranno a disposizione Symkevi associato a ivacaftor. I pazienti con requisiti di età pari o superiore a 1 anno avranno, inoltre, accesso a Kalydeco (ivacaftor).
Questo accordo rappresenta un significativo passo avanti nel trattamento della fibrosi cistica che aveva finora a disposizione trattamenti solo parzialmente efficaci. Il servizio sanitario nazionale metterà a disposizione gratuitamente questi farmaci per tutti i pazienti per i quali ci sono evidenze di benefici.
È stato raggiunto un traguardo senz’altro molto importante, ma la sfida non può dirsi ancora vinta finché tutti i malati non avranno a disposizione una cura efficace.
Focus sulla malattia. La fibrosi cistica, detta anche mucoviscidosi, è una delle più frequenti malattie genetiche gravi e colpisce, nel nostro paese, 1 neonato su 2500-3000. Essa è causata da un difetto della proteina Cftr, la cui funzione è regolare gli scambi idroelettrolitici. L’alterazione di tale proteina causa un’anomalia nel trasporto di sali e determina la produzione di secrezioni “disidratate”. Il muco diviene denso e vischioso e tende a ostruire i dotti nei quali si trova. A essere colpiti sono, in modo particolare, apparato respiratorio, vie aeree, pancreas, fegato, intestino e apparato riproduttivo (soprattutto nei maschi, a causa dell’ostruzione dei dotti spermatici).
Un bambino che nasce con la fibrosi cistica possiede, nel suo corredo genetico, due mutazioni del gene Cftr, che ha ereditato da mamma e papà. La malattia viene infatti trasmessa con modalità autosomica recessiva, un particolare modo di trasmissione ereditaria in cui i genitori sono portatori sani. Ciascun genitore possiede cioè un solo gene difettoso e non presenta sintomi della malattia. Le statistiche parlano in Italia di un portatore sano ogni 25, quindi circa una coppia su 600. A ogni gravidanza ogni coppia ha il 25% di probabilità di avere un bambino affetto dalla malattia.
Vista l’incidenza, la fibrosi cistica dovrebbe rientrare tra le malattie genetiche rare, ma in Italia non è così. E questo perché, a differenza di molte altre patologie, è una malattia di cui si sa “abbastanza”, cioè non è del tutto sconosciuta. Essa è stata infatti oggetto di una legge, la n. 548 del 23 dicembre 1993 (“Disposizioni per la prevenzione e la cura della fibrosi cistica“), che pone particolare attenzione non solo alla cura e alla tutela dei malati, ma anche alla diagnosi, tra cui la prenatale. Questa legge definisce la fibrosi cistica una malattia “ad alto interesse sociale” spostando la competenza dallo Stato alle Regioni. Spetta a queste ultime indicare ai propri servizi sanitari i criteri per le strategie di diagnosi precoce per tutti i neonati. E ogni Regione deve quindi istituire un proprio centro di riferimento.
Per la fibrosi cistica, a tutt’oggi, non esiste una cura definitiva ma i pazienti hanno a disposizione varie opzioni terapeutiche, tra le quali i correttori e i modulatori genici (nei quali rientrano i farmaci appena approvati). Grazie a tali farmaci la patologia da letale è diventata gestibile e i giovani che ne sono colpiti possono arrivare all’età adulta.
Giuliana Raffaelli
Salute
Luigi Palermo è stato nominato nuovo Segretario Provinciale della UGL Salute Trapani
Una scelta che punta sulla competenza e sulla conoscenza profonda del territorio, con l’obiettivo di consolidare la presenza del sindacato all’interno delle strutture sanitarie della provincia.
Luigi Palermo, che vanta una solida esperienza maturata nel territorio, assume la guida con una strategia chiara: trasformare l’ascolto in soluzioni concrete per tutti gli operatori del comparto, dai grandi ospedali ai servizi territoriali, alla sanità privata.
Il neosegretario ha accolto la nomina delineando le priorità del suo mandato, incentrate sulla tutela reale e sulla valorizzazione professionale: “Assumo questo incarico – ha dichiarato – con la consapevolezza di dover dare voce a chi sostiene quotidianamente il sistema sanitario. Il mio impegno si concentrerà su obiettivi precisi: garantire sicurezza, turni equi e benessere organizzativo, promuovendo al contempo percorsi di crescita che valorizzino le competenze dei colleghi. Vogliamo costruire un sindacato aperto e incisivo, capace di instaurare con l’amministrazione un dialogo fermo e orientato ai fatti, non alle promesse.”
Dalla segreteria regionale arriva l’incoraggiamento di Franco Scaduto: . “”La nomina di Luigi Palermo rappresenta un passo fondamentale per il rafforzamento della nostra azione in Sicilia. La sua esperienza sul campo è la garanzia di una rappresentanza che non si ferma alle parole, ma che sa incidere sulle dinamiche della sanità locale.”
E anche il segretario nazionale Gianluca Giuliano ha salutato la nuova nomina: “A Luigi Palermo vanno i migliori auguri di buon lavoro da parte di tutta la Federazione. Siamo certi che saprà interpretare al meglio i valori della UGL, mettendo al centro la dignità dei lavoratori e la qualità dei servizi, in un momento storico in cui la sanità ha bisogno di figure autorevoli e presenti concretamente al fianco dei lavoratori.”
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Salute
Pantelleria, al via Congresso Mediterraneo della Pneumatologia, presso Hotel Cossyra
Prende il via oggi pomeriggio, alle 15.30, nella sala conferenze del Cossyra Hotel di Pantelleria, il secondo “Congresso Mediterraneo della Pneumologia”, con responsabile scientifico lo pneumologo Davide Barbera, specialista dell’ASP Trapani, che patrocina l’evento.
I lavori, che si concluderanno domenica, saranno aperti dal direttore del Distretto sanitario di Pantelleria Luca Fazio, in rappresentanza della Direzione strategica dell’Asp Trapani e moderati, tra gli altri, da Antonella Valenti, direttore della Unità operativa complessa di Pneumologia dell’ospedale Sant’Antonio Abate
L’evento, rivolto a professionisti del settore sanitario, affronterà il tema delle malattie respiratorie, oggi una delle più frequenti cause di disabilità e cronicità, approfondendo gli aspetti fisiopatologici, clinici, diagnostici, terapeutici e gestionali di questo tipo di patologie con l’obiettivo di contribuire a migliorare la qualità delle indicazioni diagnostiche e l’appropriatezza del trattamento terapeutico del paziente.
In particolare, nella giornata di sabato 24 maggio, esperti ed accademici del settore relazioneranno sulla BPCO, la Bronco-Pneumopatia Cronica Ostruttiva, una malattia polmonare progressiva caratterizzata da una limitazione irreversibile del flusso d’aria, e sull’oncologia toracica soffermandosi sulle terapie, medica e chirurgica, del tumore al polmone, dell’asma bronchiale e delle sue comorbidità.
La mattina di domenica 25, sarà invece dedicata alla riabilitazione respiratoria e alla gestione dell’insufficienza respiratoria. Il Congresso è valido per i crediti ECM.
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Salute
Salute, inaugurato a Palermo il nuovo pronto soccorso del Cervello
«L’inaugurazione di oggi restituisce alla piena funzionalità una delle strutture di emergenza-urgenza più grandi che abbiamo in Sicilia, uno dei 25 pronto soccorso che stiamo portando a compimento in un piano di riqualificazione mai visto prima, grazie all’impulso del presidente Schifani. Oggi ridiamo alla comunità circa 2000 metri quadrati di servizi completamente ristrutturati e innovati, punto di riferimento per un territorio molto più ampio della sola città di Palermo. Siamo in un contesto in cui dobbiamo integrarci con il resto della regione. Il presidio ospedaliero Cervello ha una grande storia, con ottime professionalità capaci di dare risposte anche a bisogni di alta complessità, arginando in maniera forte la domanda di sanità orientata verso alte regioni».
Lo ha dichiarato l’assessore regionale alla Salute, Daniela Faraoni, partecipando all’inaugurazione del nuovo pronto soccorso dell’ospedale Cervello di Palermo, assieme al direttore generale dell’Azienda ospedaliera Villa Sofia – Cervello, Alessandro Mazzara.
«La sanità siciliana si sta muovendo verso una riqualificazione dei propri spazi in maniera adeguata e allineata ai livelli di qualità richiesti» ha aggiunto, ringraziando la direzione dell’azienda ospedaliera per il rispetto dei tempi di consegna e per il lavoro svolto.
«Ci sono fatti dolorosi che accadono – ha proseguito l’assessore in riferimento alla recente inchiesta giudiziaria – ma che non possono eliminare l’efficacia dell’azione che col governo Schifani abbiamo messo in campo con tanto impegno. L’obiettivo è quello di garantire ai pazienti e ai loro familiari standard assistenziali sempre più elevati, garantendo l’accesso alle cure in tempi ragionevoli e personale qualificato».
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