Salute
Fibrosi cistica. L’Aifa approva due nuovi farmaci
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l’immissione in commercio di due nuovi farmaci altamente efficaci per il trattamento della fibrosi cistica, il Kaftrio e il Kalydeco. La principale novità risiede nel fatto che Kaftrio (combinazione di tre principi attivi ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor) sono stati approvati in associazione.
Questo quanto anticipato in Parlamento dal sottosegretario alla Salute Andrea Costa.
La decisione viene dopo una approfondita istruttoria condotta dalla Commissione tecnico-scientifica e dal Comitato prezzi e rimborso dell’Agenzia italiana del farmaco. Dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, prevista entro il 3 luglio 2021, i farmaci saranno disponibili, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per tutti i pazienti che rientrano nelle indicazioni approvate dall’Ema (l’agenzia europea del farmaco).
Dal prossimo 3 luglio, quindi, i pazienti italiani a partire dai 12 anni che presentano uno specifico genotipo (si stima circa 1400 soggetti), avranno accesso a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in associazione con ivacaftor.
L’accordo prevede anche altre agevolazioni che coinvolgono ulteriori farmaci attualmente in uso per contrastare la malattia.
Secondo quanto anticipato da Aifa, a partire dai 2 anni di età i pazienti affetti da fibrosi cistica che hanno i requisiti (cioè quelli che presentano due copie della mutazione F508del nel gene Cftr, Cystic fibrosis transmembrane regulator, ossia regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica) potranno accedere a Orkambi (lumacaftor/ivacaftor). I pazienti di età pari o superiore a 12 anni con requisiti (che hanno due copie della mutazione F508del o una copia della mutazione F508del e una mutazione di funzione residua nel gene Cftr) avranno a disposizione Symkevi associato a ivacaftor. I pazienti con requisiti di età pari o superiore a 1 anno avranno, inoltre, accesso a Kalydeco (ivacaftor).
Questo accordo rappresenta un significativo passo avanti nel trattamento della fibrosi cistica che aveva finora a disposizione trattamenti solo parzialmente efficaci. Il servizio sanitario nazionale metterà a disposizione gratuitamente questi farmaci per tutti i pazienti per i quali ci sono evidenze di benefici.
È stato raggiunto un traguardo senz’altro molto importante, ma la sfida non può dirsi ancora vinta finché tutti i malati non avranno a disposizione una cura efficace.
Focus sulla malattia. La fibrosi cistica, detta anche mucoviscidosi, è una delle più frequenti malattie genetiche gravi e colpisce, nel nostro paese, 1 neonato su 2500-3000. Essa è causata da un difetto della proteina Cftr, la cui funzione è regolare gli scambi idroelettrolitici. L’alterazione di tale proteina causa un’anomalia nel trasporto di sali e determina la produzione di secrezioni “disidratate”. Il muco diviene denso e vischioso e tende a ostruire i dotti nei quali si trova. A essere colpiti sono, in modo particolare, apparato respiratorio, vie aeree, pancreas, fegato, intestino e apparato riproduttivo (soprattutto nei maschi, a causa dell’ostruzione dei dotti spermatici).
Un bambino che nasce con la fibrosi cistica possiede, nel suo corredo genetico, due mutazioni del gene Cftr, che ha ereditato da mamma e papà. La malattia viene infatti trasmessa con modalità autosomica recessiva, un particolare modo di trasmissione ereditaria in cui i genitori sono portatori sani. Ciascun genitore possiede cioè un solo gene difettoso e non presenta sintomi della malattia. Le statistiche parlano in Italia di un portatore sano ogni 25, quindi circa una coppia su 600. A ogni gravidanza ogni coppia ha il 25% di probabilità di avere un bambino affetto dalla malattia.
Vista l’incidenza, la fibrosi cistica dovrebbe rientrare tra le malattie genetiche rare, ma in Italia non è così. E questo perché, a differenza di molte altre patologie, è una malattia di cui si sa “abbastanza”, cioè non è del tutto sconosciuta. Essa è stata infatti oggetto di una legge, la n. 548 del 23 dicembre 1993 (“Disposizioni per la prevenzione e la cura della fibrosi cistica“), che pone particolare attenzione non solo alla cura e alla tutela dei malati, ma anche alla diagnosi, tra cui la prenatale. Questa legge definisce la fibrosi cistica una malattia “ad alto interesse sociale” spostando la competenza dallo Stato alle Regioni. Spetta a queste ultime indicare ai propri servizi sanitari i criteri per le strategie di diagnosi precoce per tutti i neonati. E ogni Regione deve quindi istituire un proprio centro di riferimento.
Per la fibrosi cistica, a tutt’oggi, non esiste una cura definitiva ma i pazienti hanno a disposizione varie opzioni terapeutiche, tra le quali i correttori e i modulatori genici (nei quali rientrano i farmaci appena approvati). Grazie a tali farmaci la patologia da letale è diventata gestibile e i giovani che ne sono colpiti possono arrivare all’età adulta.
Giuliana Raffaelli
Salute
L’ASP di Trapani approva il progetto “Adenzi@ & Accur@”: un futuro di cura e crescita per Pantelleria
A nome di tutta l’Amministrazione Comunale esprimo grande soddisfazione per l’approvazione, da parte dell’Azienda Sanitaria Provinciale (ASP) di Trapani, della Deliberazione N. 0001699.10-12- 2025 riguardante il Progetto “Adenzi@ & Accur@. Comunità in crescita a Pantelleria”.
Questo importante risultato è frutto dell’interlocuzione dell’Amministrazione Comunale con i vertici dell’ASP, alla cui attenzione era stata portata la necessità di un sistema integrato e diffuso di interventi sociosanitari ed educativi, per i soggetti in età evolutiva e giovanile che vivono sull’isola.
Poco più di un mese fa, il 5 Novembre, in un incontro svoltosi a Trapani, presso la sede dell’ASP, erano state infatti sollevate e discusse alcune delle criticità della sanità a Pantelleria e tra le altre era emersa la questione cruciale relativa alla mancanza di supporti per i giovani, per tenerli lontani da situazioni a rischio di dipendenze. Già in precedenza avevo avuto modo di discutere la problematica con il Dott. Francesco Lucido, che da anni presta la propria opera anche sulla nostra isola, concordando un progetto di massima, della durata di due anni, che era stato presentato all’ASP. Dopo un lungo periodo in cui del progetto non si era più parlato, proprio durante l’incontro del 5 novembre è stato da me sollecitato l’intervento dell’ASP per garantire una presenza attiva nelle scuole, tra i giovani e le famiglie. Ho trovato ampia disponibilità e sensibilità da parte dell’Azienda Sanitaria che si è mossa rapidamente, pertanto, dopo la ripresa degli esami endoscopici, l’ASP ha prodotto questo nuovo importante risultato approvando la delibera già citata.
Il progetto, promosso dal Dipartimento Salute Mentale dell’ASP, è formulato in aderenza agli obiettivi della Legge della Regione Siciliana 7 ottobre 2024, n. 26 e avrà una durata triennale, svolgendosi nell’ambito del Distretto Sanitario 51-Pantelleria. Il progetto è stato autorizzato per un importo complessivo di € 530.000,00 a valere sul fondo “Economie PSN” costituito con Deliberazione n. 1687 del 10.12.2024. È stato costituito un Gruppo di Lavoro Aziendale, che vede tra i suoi membri il Direttore del Distretto Sanitario 51, Dott. Luca Fazio, e il Responsabile U.O.S.D. Osservatorio Infanzia e Adolescenza, Dott. Francesco Lucido. Riteniamo che approvazione di ‘Adenzi@ & Accur@’ rappresenti una piccola grande vittoria per tutta la nostra comunità.
E’ la dimostrazione che un dialogo costruttivo con l’Azienda Sanitaria può portare a risultati concreti, assicurando ai nostri giovani e alle famiglie l’assistenza sociosanitaria di cui hanno bisogno. A nome di tutta l’Amministrazione Comunale ringrazio l’ASP di Trapani e confido nella risoluzione delle altre problematiche evidenziate, con la certezza che la sinergia instauratasi possa portare ulteriori risultati a beneficio dell’intera comunità.
L’assessore alla Salute
Prof.ssa Adele Pineda
Salute
Nuovo accordo per medicina generale nelle isole minori. Casano segnala anche carenza pediatri
È stato siglato il nuovo accordo integrativo per la medicina generale che presenta al suo interno un articolo proprio sulle isole minori.
“Con il nuovo accordo– spiega il segretario generale provinciale della Fimmg, dott.Angelo Casano– si rende maggiormente attrattivo il lavoro nelle cosiddette aree interne e zone disagiate come le isole, prevedendo indennità aggiuntive per quei medici che sceglieranno di lavorare in questi luoghi”.
Una misura che punta a contrastare la carenza di medici di medicina generale. Pantelleria ne è la prova, dove al momento operano 5 medici di assistenza primaria e appena 3 titolari di continuità assistenziale.
Da anni vengono messi a bando 2/3 posti per la medicina generale e 2 posti per la continuità assistenziale e rimangono vacanti, quindi non assegnati.
A questo si aggiunge anche la mancanza di un pediatra di libera scelta ormai da anni. “Mi auguro che anche nel prossimo contratto di lavoro dei pediatri – continua Casano- si possa giungere a misure analoghe di quanto fatto sulla medicina generale. Con le misure contenute nel nuovo contratto che ne aumentano le indennità puntando su un nuovo assetto organizzativo- conclude il segretario Fimmg- si spera di poter tornare ad essere attrattivi e colmare le criticità”.
Salute
Pantelleria, a Natale torna la campagna AIL
Torna in tutte le piazze d’Italia e anche nella nostra isola la Campagna AIL rivolta a raccogliere fondi per la ricerca sulle malattie del sangue (Leucemie, linfomi e mielomi).
Prossimi ormai al Natale, l’AIL raccoglierà fondi utili alla ricerca attraverso la vendita dei buonissimi panettoni al prezzo simbolico di € 16 che, quest’anno, si potranno scegliere sia tradizionali con canditi e uvetta sia classici al cioccolato. Acquistare un panettone è un gesto concreto e solidale che sosterrà fattivamente le centinaia di ricercatori e medici che, ogni giorno, si prodigano instancabilmente a rendere sempre più curabili queste patologie e malattie del sangue.
L’AIL ha aiutato e aiuta tuttora migliaia di persone a curarsi e ci auguriamo che, nel futuro, queste malattie possano essere sempre più curabili o finalmente essere debellate e perché ciò accada, ognuno di noi dovrà fare la sua parte così come avviene con le migliaia di volontari di tutta l’Italia che credono e sostengono l’associazione proprio come farebbe un buon padre di famiglia. Anche i volontari AIL dell’isola contribuiscono alla ricerca proponendo solidariamente al pubblico i panettoni che potranno essere acquistati sotto il capannone del Bar Tikirriki domenica 07 dicembre p.v. dalle ore 10 alle 13, grazie anche alla disponibilità di Davide Valenza e Samuel Gorgone. Vi aspettiamo tutti per aiutare la Ricerca a sconfiggere definitivamente queste malattie.
Per informazioni sulle attività dell’AIL potrete contattare la dott.ssa Marisa di Piazza: 328.4672604o Stefano Ruggeri: 333.2570314
Stefano Ruggeri Volontario AIL
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